Хронический миелоидный лейкоз – это медленно-прогрессирующий рак крови, который начинается в миелоидных клетках предшественниках костного мозга. Расшифровка молекулярного механизма развития заболевания стала прорывом в разработке таргентной терапии злокачественных новообразований, блокирующей молекулы-мишени, ответственные за пролиферацию и прогрессию опухоли. О таргетной терапии – подробнее в статье.

История первого ингибитора тирозинкиназы иматиниба началась в конце 1950 года и была связана с открытиями исследователей Питера Ноуэлла и Дэвида Хангерфорда, которые выявили связь между наличием хромосомной аномалии, приводящей к слиянию участков 9 и 22 хромосом, и раком. В 1990 году калифорнийские учёные обнаружили, что ген Bcr-abl, образующийся в результате хромосомной транслокации, вырабатывает аномальный белок тирозинкиназу, которая активирует пролиферацию клеток у пациентов с хроническим миелолейкозом. Это приводит к накоплению незрелых лейкоцитов, увеличению размеров печени и селезенки, что является отличительной чертой хронического миелолейкоза. В дальнейшем на основе молекулярной мишени были разработаны ингибиторы тирозинкиназ, арсенал которых расширяется с каждым годом.

Многолетний опыт применения ингибиторов тирозинкиназ в терапии хронического миелолейкоза перевернуло понимание и врачей, и пациентов о таком заболевании как «рак». Сейчас рак – не приговор, а заболевание, с которым можно полноценно жить и вести активный образ жизни. Улучшены контроль симптомов и качество жизни больных, а показатели долгосрочной общей выживаемости ранее считавшегося фатальным заболевания достигли 80-90%.

На территории Российской Федерации обеспечение дорогостоящими лекарственными препаратами производится по федеральной программе «14 высокозатратных нозологий», а при наличии показаний к назначению препаратов 2 и 3 поколения за счет средств регионального бюджета Республики Саха (Якутия). Благодаря этому 100% пациентам с хроническим миелолейкозом в кратчайшие сроки после подтверждения диагноза назначается таргетная терапия, позволяющая достигать глубокого молекулярного ответа, при котором при котором уровень экспрессии гена-маркера BCR-ABL не определяется.

Результаты крупных международных клинических исследований, проведенных в последние 5 лет, продемонстрировали возможность отмены терапии ингибиторами тирозинкиназ при достижении глубокого молекулярного ответа, что привело к смене парадигмы лечения заболевания. Если в первое десятилетие применения ингибиторов тирозинкиназ у больных хроническим миелолейкозом основной целью терапии являлось предупреждение прогрессирования заболевания и увеличение продолжительности жизни у большинства больных, то сейчас исследователи ставят перед собой более амбициозную цель – функциональное излечение. По данным российского многоцентрового наблюдательного исследования «Регистр больных хроническим миелолейкозом», в который было включено 6995 больныхХМЛ, доля больных с глубоким молекулярным ответом, которым возможна отмена терапии, составила 41%.

В нашем регионе с момента внедрения ингибиторов тирозинкиназ (с 2005 г.) наблюдались 84 взрослых пациента с хроническим миелолейкозом. Диспансерное наблюдение пациентов со всей республики ведется на базе Клинико-консультативного центра ГАУ РС(Я) «РБ №1-НЦМ им. М.Е. Николаева». Проводимая терапия позволила 85,7% пациентов достичь полного гематологического ответа, у 45,7% – большого молекулярного ответа, из них 36% – глубокий молекулярный ответ. Общая 15-летняя выживаемость составила 79,2%, что сопоставимо с общемировыми данными.

Таким образом, результаты собственного опыта ведения больных хроническим миелолейкозом на базе ГАУ РС(Я) «РБ №1-НЦМ им. М.Е. Николаева» показывают, что современная таргетная терапия позволяет улучшить результаты терапии, сохранить качество жизни пациентов. Удлинение сроков терапии повышает вероятность достижения глубокого молекулярного ответа, при котором пациенты могут безопасно наблюдаться в ремиссии без постоянного приема лекарственных препаратов.

Туяра Никоновна Александрова,

кандидат медицинских наук, врач-гематолог отделения гематологии Клинического центра